Résultats de l'étude TROPHOS

Chers amis,

Pour ceux qui suivent des enfants ou des adultes souffrant d'Amyotrophie Spinale Infantile (ASI) et pour ceux qui ont permis de construire la MFM ou sont soucieux d'améliorer la connaissance des maladies neuromusculaires en inscrivant les données des patients dans la base MFM,

UNE BONNE NOUVELLE : l'essai clinique, auquel a participé le RMNMI - RA ( Réseau des Maladies Neuromusculaires Infantiles - Rhône Alpes) mené par le laboratoire TROPHOS, testant l'olexosime (TRO19622) chez les patients ASI non marchants âgés de 3 à 25 ans a mis en évidence l'efficacité du produit actif comparé au placebo. Vous trouverez ici le communiqué de presse du laboratoire TROPHOS : http://www.trophos.com/news/fr_pr20140310.htm.

La 2ème BONNE NOUVELLE est que la mise en évidence de cette efficacité a été rendue possible grâce à la MFM. Les patients ayant reçu le produit actif durant 2 ans ont stabilisé leur MFM, alors que ceux ayant eu le placebo ont eu une dégradation de leurs capacités motrices voisine de l'évolution spontanée connue. Les données de la base MFM et les travaux publiés avaient permis aux statisticiens de préparer l'essai thérapeutique dans de bonnes conditions.

Les résultats détaillés seront publiés prochainement sous la direction du Dr E Bertini de Rome, investigateur principal de l'étude. Nous mettrons sur le site de la MFM (www.mfm-nmd.org‎) toutes les informations scientifiques utiles.

Nous ne savons pas encore quand le médicament sera disponible pour les personnes atteintes d'ASI.

Nous tenions sans tarder à vous informer de ces bonnes nouvelles.

Nous avons le projet, avec Dalil Hamroun du CHU de Montpellier, de créer une base de données MFM en langue anglaise car plusieurs pays étrangers sont intéressés pour entrer les données de leurs patients atteints d'une MNM dans la base et participer ainsi au développement des essais cliniques. Plusieurs essais en préparation ont retenu la MFM comme critère principal d'évaluation.

Drs Carole Bérard, Carole Vuillerot